遺伝性疾患治療に革命をもたらすベースエディティング

医療・医学

In a story of scientific discovery, chemical biologist David R. Liu shares a breakthrough: his lab’s development of base editors that can rewrite DNA. This crucial step in genome editing takes the promise of CRISPR to the next level: if CRISPR proteins are molecular scissors, programmed to cut specific DNA sequences, then base editors are pencils, capable of directly rewriting one DNA letter into another. Learn more about how these molecular machines work — and their potential to treat or even cure genetic diseases.

科学的発見の物語の中で、化学生物学者のデビッド R. リューは、DNA を書き換えることができる塩基エディターの研究室の開発という画期的な発見を共有しています。

ゲノム編集におけるこの重要なステップは、CRISPR の期待を次のレベルに引き上げます。

CRISPR タンパク質が特定の DNA 配列を切断するようにプログラムされた分子ハサミであるとすれば、ベースエディターは鉛筆であり、ある DNA 文字を別の DNA 文字に直接書き換えることができます。これらの分子機械がどのように機能するか、そして遺伝性疾患を治療したり治癒したりする可能性について詳しく学びましょう。

タイトル Can we cure genetic diseases by rewriting DNA?
DNAを書き換えることで遺伝病を治療できるのでしょうか?
アップロード 2019年5月22日
キャスト デビッド R. リュー
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「Can we cure genetic diseases by rewriting DNA?(DNAを書き換えることで遺伝病を治療できるのでしょうか?)」の文字起こし

要約

親からの遺伝

  • 親から受け継ぐ最も重要な贈り物は、ゲノムを構成する30億のDNA文字です。これらのDNA文字は私たちの体の基本的な設計図であり、個々の特性や健康状態を決定します。これらの遺伝情報は親から子へと受け継がれ、生命の継続性を支えます。

ポイントミューテーション

  • DNAで最も一般的な変化は、1文字の単純な置換であり、これをポイントミューテーションと呼びます。ポイントミューテーションは、DNAの一部が異なる塩基に置き換わることで発生します。これらの変異の多くは無害ですが、一部は有害で、遺伝性疾患やがんなどの原因となります。

ベースエディティングの開発

  • ベースエディティングという技術が開発され、特定のポイントミューテーションを修正することが可能になりました。ベースエディティングは、CRISPR技術を応用して特定のDNA塩基を別の塩基に変換する分子機械です。これにより、遺伝性疾患の原因となる特定のミューテーションを修正することが可能となり、治療の新しい可能性が開かれました。

実際の応用と成果

  • ベースエディティングは既に動物モデルで遺伝性疾患の治療に成功しています。鎌状赤血球症や早老症などの遺伝性疾患を持つ動物モデルにおいて、ベースエディティングを用いて病原性ミューテーションを修正することに成功しています。この技術は今後、人間の遺伝性疾患治療にも応用される可能性があります。

文字起こし

The most important gift your mother and father ever gave you was the two sets of three billion letters of DNA that make up your genome. But like anything with three billion components, that gift is fragile. Sunlight, smoking, unhealthy eating, even spontaneous mistakes made by your cells, all cause changes to your genome.

The most common kind of change in DNA is the simple swap of one letter, or base, such as C, with a different letter, such as T, G or A. In any day, the cells in your body will collectively accumulate billions of these single-letter swaps, which are also called “point mutations.” Now, most of these point mutations are harmless. But every now and then, a point mutation disrupts an important capability in a cell or causes a cell to misbehave in harmful ways.

If that mutation were inherited from your parents or occurred early enough in your development, then the result would be that many or all of your cells contain this harmful mutation. And then you would be one of hundreds of millions of people with a genetic disease, such as sickle cell anemia or progeria or muscular dystrophy or Tay-Sachs disease. Grievous genetic diseases caused by point mutations are especially frustrating because we often know the exact single-letter change that causes the disease and, in theory, could cure the disease.

Millions suffer from sickle cell anemia because they have a single A to T point mutations in both copies of their hemoglobin gene. And children with progeria are born with a T at a single position in their genome where you have a C, with the devastating consequence that these wonderful, bright kids age very rapidly and pass away by about age 14. Throughout the history of medicine, we have not had a way to efficiently correct point mutations in living systems, to change that disease-causing T back into a C. Perhaps until now.

Because my laboratory recently succeeded in developing such a capability, which we call “base editing.” The story of how we developed base editing actually begins three billion years ago. We think of bacteria as sources of infection, but bacteria themselves are also prone to being infected, in particular, by viruses. So about three billion years ago, bacteria evolved a defense mechanism to fight viral infection. That defense mechanism is now better known as CRISPR. And the warhead in CRISPR is this purple protein that acts like molecular scissors to cut DNA, breaking the double helix into two pieces.

If CRISPR couldn’t distinguish between bacterial and viral DNA, it wouldn’t be a very useful defense system. But the most amazing feature of CRISPR is that the scissors can be programmed to search for, bind to and cut only a specific DNA sequence. So when a bacterium encounters a virus for the first time, it can store a small snippet of that virus’s DNA for use as a program to direct the CRISPR scissors to cut that viral DNA sequence during a future infection. Cutting a virus’s DNA messes up the function of the cut viral gene and therefore disrupts the virus’s life cycle.

Remarkable researchers including Emmanuelle Charpentier, George Church, Jennifer Doudna and Feng Zhang showed six years ago how CRISPR scissors could be programmed to cut DNA sequences of our choosing, including sequences in your genome, instead of the viral DNA sequences chosen by bacteria. But the outcomes are actually similar. Cutting a DNA sequence in your genome also disrupts the function of the cut gene, typically, by causing the insertion and deletion of random mixtures of DNA letters at the cut site. Now, disrupting genes can be very useful for some applications. But for most point mutations that cause genetic diseases, simply cutting the already-mutated gene won’t benefit patients, because the function of the mutated gene needs to be restored, not further disrupted.

So cutting this already-mutated hemoglobin gene that causes sickle cell anemia won’t restore the ability of patients to make healthy red blood cells. And while we can sometimes introduce new DNA sequences into cells to replace the DNA sequences surrounding a cut site, that process, unfortunately, doesn’t work in most types of cells, and the disrupted gene outcomes still predominate. Like many scientists, I’ve dreamed of a future in which we might be able to treat or maybe even cure human genetic diseases. But I saw the lack of a way to fix point mutations, which cause most human genetic diseases, as a major problem standing in the way.

Being a chemist, I began working with my students to develop ways on performing chemistry directly on an individual DNA base, to truly fix, rather than disrupt, the mutations that cause genetic diseases. The results of our efforts are molecular machines called “base editors.” Base editors use the programmable searching mechanism of CRISPR scissors, but instead of cutting the DNA, they directly convert one base to another base without disrupting the rest of the gene.

So if you think of naturally occurring CRISPR proteins as molecular scissors, you can think of base editors as pencils, capable of directly rewriting one DNA letter into another by actually rearranging the atoms of one DNA base to instead become a different base. Now, base editors don’t exist in nature. In fact, we engineered the first base editor, shown here, from three separate proteins that don’t even come from the same organism. We started by taking CRISPR scissors and disabling the ability to cut DNA while retaining its ability to search for and bind a target DNA sequence in a programmed manner.

To those disabled CRISPR scissors, shown in blue, we attached a second protein in red, which performs a chemical reaction on the DNA base C, converting it into a base that behaves like T. Third, we had to attach to the first two proteins the protein shown in purple, which protects the edited base from being removed by the cell. The net result is an engineered three-part protein that for the first time allows us to convert Cs into Ts at specified locations in the genome. But even at this point, our work was only half done. Because in order to be stable in cells, the two strands of a DNA double helix have to form base pairs.

And because C only pairs with G, and T only pairs with A, simply changing a C to a T on one DNA strand creates a mismatch, a disagreement between the two DNA strands that the cell has to resolve by deciding which strand to replace. We realized that we could further engineer this three-part protein to flag the nonedited strand as the one to be replaced by nicking that strand. This little nick tricks the cell into replacing the nonedited G with an A as it remakes the nicked strand, thereby completing the conversion of what used to be a C-G base pair into a stable T-A base pair.

After several years of hard work led by a former post doc in the lab, Alexis Komor, we succeeded in developing this first class of base editor, which converts Cs into Ts and Gs into As at targeted positions of our choosing. Among the more than 35,000 known disease-associated point mutations, the two kinds of mutations that this first base editor can reverse collectively account for about 14 percent or 5,000 or so pathogenic point mutations. But correcting the largest fraction of disease-causing point mutations would require developing a second class of base editor, one that could convert As into Gs or Ts into Cs.

Led by Nicole Gaudelli, a former post doc in the lab, we set out to develop this second class of base editor, which, in theory, could correct up to almost half of pathogenic point mutations, including that mutation that causes the rapid-aging disease progeria. We realized that we could borrow, once again, the targeting mechanism of CRISPR scissors to bring the new base editor to the right site in a genome. But we quickly encountered an incredible problem; namely, there is no protein that’s known to convert A into G or T into C in DNA.

Faced with such a serious stumbling block, most students would probably look for another project, if not another research advisor. (Laughter) But Nicole agreed to proceed with a plan that seemed wildly ambitious at the time. Given the absence of a naturally occurring protein that performs the necessary chemistry, we decided we would evolve our own protein in the laboratory to convert A into a base that behaves like G, starting from a protein that performs related chemistry on RNA. We set up a Darwinian survival-of-the-fittest selection system that explored tens of millions of protein variants and only allowed those rare variants that could perform the necessary chemistry to survive.

We ended up with a protein shown here, the first that can convert A in DNA into a base that resembles G. And when we attached that protein to the disabled CRISPR scissors, shown in blue, we produced the second base editor, which converts As into Gs, and then uses the same strand-nicking strategy that we used in the first base editor to trick the cell into replacing the nonedited T with a C as it remakes that nicked strand, thereby completing the conversion of an A-T base pair to a G-C base pair. (Applause)

Thank you. (Applause) As an academic scientist in the US, I’m not used to being interrupted by applause. (Laughter) We developed these first two classes of base editors only three years ago and one and a half years ago. But even in that short time, base editing has become widely used by the biomedical research community. Base editors have been sent more than 6,000 times at the request of more than 1,000 researchers around the globe. A hundred scientific research papers have been published already, using base editors in organisms ranging from bacteria to plants to mice to primates.

While base editors are too new to have already entered human clinical trials, scientists have succeeded in achieving a critical milestone towards that goal by using base editors in animals to correct point mutations that cause human genetic diseases. For example, a collaborative team of scientists led by Luke Koblan and Jon Levy, two additional students in my lab, recently used a virus to deliver that second base editor into a mouse with

progeria, changing that disease-causing T back into a C and reversing its consequences at the DNA, RNA and protein levels.

Base editors have also been used in animals to reverse the consequence of tyrosinemia, beta thalassemia, muscular dystrophy, phenylketonuria, a congenital deafness and a type of cardiovascular disease — in each case, by directly correcting a point mutation that causes or contributes to the disease. In plants, base editors have been used to introduce individual single DNA letter changes that could lead to better crops. And biologists have used base editors to probe the role of individual letters in genes associated with diseases such as cancer.

Two companies I cofounded, Beam Therapeutics and Pairwise Plants, are using base editing to treat human genetic diseases and to improve agriculture. All of these applications of base editing have taken place in less than the past three years: on the historical timescale of science, the blink of an eye. Additional work lies ahead before base editing can realize its full potential to improve the lives of patients with genetic diseases.

While many of these diseases are thought to be treatable by correcting the underlying mutation in even a modest fraction of cells in an organ, delivering molecular machines like base editors into cells in a human being can be challenging. Co-opting nature’s viruses to deliver base editors instead of the molecules that give you a cold is one of several promising delivery strategies that’s been successfully used. Continuing to develop new molecular machines that can make all of the remaining ways to convert one base pair to another base pair and that minimize unwanted editing at off-target locations in cells is very important.

And engaging with other scientists, doctors, ethicists and governments to maximize the likelihood that base editing is applied thoughtfully, safely and ethically, remains a critical obligation. These challenges notwithstanding, if you had told me even just five years ago that researchers around the globe would be using laboratory-evolved molecular machines to directly convert an individual base pair to another base pair at a specified location in the human genome efficiently and with a minimum of other outcomes, I would have asked you, “What science-fiction novel are you reading?”

Thanks to a relentlessly dedicated group of students who were creative enough to engineer what we could design ourselves and brave enough to evolve what we couldn’t, base editing has begun to transform that science-fiction-like aspiration into an exciting new reality, one in which the most important gift we give our children may not only be three billion letters of DNA, but also the means to protect and repair them.

Thank you.

(Applause)

Thank you.

和訳

あなたの母親と父親があなたに与えた最も重要な贈り物は、あなたのゲノムを構成する2組の30億のDNA文字セットです。しかし、30億の部品を持つものと同様に、その贈り物は壊れやすいものです。日光、喫煙、不健康な食生活、さらには細胞による自発的なミスまでが、あなたのゲノムに変化を引き起こします。

DNAで最も一般的な変化は、1文字(または塩基)の単純な置換、例えばCをT、GまたはAに置き換えることです。どんな日でも、あなたの体内の細胞は合計で数十億のこれらの1文字置換(ポイントミューテーションとも呼ばれます)を蓄積します。これらのポイントミューテーションのほとんどは無害ですが、時折、細胞の重要な機能を妨げたり、有害な行動を引き起こすミューテーションもあります。

もしそのミューテーションがあなたの両親から受け継がれたものであったり、発達の初期段階で起こった場合、結果として多くの細胞またはすべての細胞がこの有害なミューテーションを含むことになります。そして、あなたは鎌状赤血球症や早老症、筋ジストロフィー、テイ・サックス病などの遺伝性疾患を持つ何億もの人々の一人になるでしょう。ポイントミューテーションによって引き起こされる重篤な遺伝病は特に厄介です。なぜなら、私たちはしばしば病気を引き起こす正確な1文字の変化を知っており、理論的にはその病気を治すことができるからです。

何百万人もの人々が鎌状赤血球症に苦しんでいるのは、彼らがヘモグロビン遺伝子の両方のコピーにAからTへのポイントミューテーションを持っているからです。また、早老症の子供たちは、あなたがCを持っている位置にTを持って生まれ、その結果として非常に急速に老化し、約14歳で亡くなります。医学の歴史を通じて、私たちは生きているシステムでポイントミューテーションを効率的に修正する方法を持っていませんでした。病気を引き起こすTをCに戻す方法がなかったのです。

おそらく、今までは。しかし、私の研究室は最近、「ベースエディティング」と呼ぶこのような能力を開発することに成功しました。ベースエディティングを開発した経緯は、実際には30億年前にさかのぼります。私たちは細菌を感染源と考えていますが、細菌自体も特にウイルスによって感染することがあります。約30億年前、細菌はウイルス感染と戦う防御メカニズムを進化させました。その防御メカニズムは現在、CRISPRとしてよく知られています。CRISPRの戦闘ユニットは、この紫色のタンパク質で、DNAを切断し、二重らせんを2つの部分に分割する分子ハサミのように機能します。

CRISPRが細菌とウイルスのDNAを区別できなければ、それは非常に役立つ防御システムではないでしょう。しかし、CRISPRの最も驚くべき特徴は、ハサミが特定のDNA配列のみを検索し、結合し、切断するようにプログラムできることです。したがって、細菌が初めてウイルスに遭遇すると、そのウイルスのDNAの小さな断片を保存し、将来の感染時にそのウイルスDNA配列を切断するためにCRISPRハサミを指示するプログラムとして使用できます。ウイルスのDNAを切断すると、切断されたウイルス遺伝子の機能が混乱し、ウイルスのライフサイクルが破壊されます。

素晴らしい研究者たち、例えばエマニュエル・シャルパンティエ、ジョージ・チャーチ、ジェニファー・ダウドナ、フェン・チャンなどは、6年前にCRISPRハサミが私たちが選んだDNA配列を切断するようにプログラムできることを示しました。私たちのゲノムの配列を含む、細菌が選んだウイルスDNA配列の代わりに。しかし、結果は実際に似ています。あなたのゲノムのDNA配列を切断することも、通常は切断された遺伝子の機能を破壊し、切断部位でのランダムなDNA文字の混合挿入と削除を引き起こします。

遺伝子を破壊することは、いくつかのアプリケーションにとって非常に有用です。しかし、遺伝性疾患を引き起こすポイントミューテーションのほとんどにとって、すでに変異した遺伝子を単に切断することは患者に利益をもたらしません。なぜなら、変異した遺伝子の機能を修復する必要があり、さらに破壊する必要はないからです。鎌状赤血球症を引き起こすこのすでに変異したヘモグロビン遺伝子を切断しても、患者が健康な赤血球を作る能力は回復しません。そして、切断部位周辺のDNA配列を置き換えるために新しいDNA配列を細胞に導入することが時々可能である一方で、そのプロセスは残念ながらほとんどの種類の細胞では機能せず、破壊された遺伝子の結果が依然として優勢です。

多くの科学者のように、私は人間の遺伝性疾患を治療または治癒する未来を夢見ていました。しかし、ポイントミューテーションを修正する方法の欠如は、人間の遺伝性疾患のほとんどを引き起こすため、大きな障害として見ていました。化学者として、私は学生と共に、遺伝性疾患を引き起こす変異を破壊するのではなく、修正するために、個々のDNA塩基に直接化学を行う方法を開発するために取り組み始めました。私たちの努力の結果は「ベースエディター」と呼ばれる分子機械です。ベースエディターはCRISPRハサミのプログラム可能な検索メカニズムを使用しますが、DNAを切断する代わりに、遺伝子の他の部分を破壊することなく、1つの塩基を別の塩基に直接変換します。

自然に存在するCRISPRタンパク質を分子ハサミと考えるなら、ベースエディターは鉛筆のように考えることができ、実際に1つのDNA塩基の原子を再配置して別の塩基に変えることで、1つのDNA文字を直接書き直すことができます。さて、ベースエディターは自然には存在しません。実際、私たちは最初のベースエディターをここに示すように、同じ生物由来でない3つの別々のタンパク質から設計しました。私たちはまず、DNAを切断する能力を無効にしながら、プログラムされた方法でターゲットDNA配列を検索し、結合する能力を保持するCRISPRハサミを取りました。

その無効化されたCRISPRハサミ(青色で示す)に、DNA塩基Cに化学反応を行い、それをTのように振る舞う塩基に変換する2番目のタンパク質(赤色で示す)を結合させました。次に、編集された塩基が細胞によって除去されるのを防ぐための3番目のタンパク質(紫色で示す)を最初の2つのタンパク質に結合させる必要がありました。その結果、ゲノムの指定された場所でCsをTsに変換できるようにするために初

めて設計された3部構成のタンパク質が得られました。しかし、ここでもまだ私たちの作業は半分しか終わっていませんでした。細胞内で安定するためには、DNA二重らせんの2本の鎖が塩基対を形成する必要があります。

CはGとしか対を形成せず、TはAとしか対を形成しないため、1本のDNA鎖上で単純にCをTに変えることは、細胞がどちらの鎖を置き換えるかを決定することで解決しなければならない不一致、つまり2本のDNA鎖の間の意見の不一致を生じさせます。この3部構成のタンパク質をさらに設計して、編集されていない鎖を置き換えるべきものとしてフラグを立てるために、その鎖に切れ目を入れることができると気付きました。この小さな切れ目は、細胞が切れ目を入れた鎖を作り直す際に、編集されていないGをAに置き換えるように細胞を騙すことで、元のC-G塩基対を安定したT-A塩基対に変換することを完了します。

数年間の努力の結果、元ポスドクのアレクシス・コモールによって主導されたチームは、CsをTsに、GsをAsに変換する最初のベースエディターのクラスを開発することに成功しました。既知の35,000を超える疾患関連ポイントミューテーションの中で、この最初のベースエディターが逆転できる2種類のミューテーションは、全体の約14%、つまり5,000程度の病原性ポイントミューテーションに相当します。しかし、疾患を引き起こすポイントミューテーションの最大割合を修正するには、AsをGsに、TsをCsに変換できる2番目のベースエディターのクラスを開発する必要があります。

元ポスドクのニコール・ガウデリが主導するチームは、この2番目のベースエディターのクラスを開発するために取り組み始めました。理論的には、このエディターはほぼ半数の病原性ポイントミューテーションを修正できる可能性があり、早老症を引き起こすミューテーションも含まれます。再び、CRISPRハサミのターゲットメカニズムを借りて、新しいベースエディターをゲノムの正しい場所に導くことに気付きました。しかし、すぐに信じられない問題に直面しました。すなわち、DNAでAをGまたはTをCに変換することができる既知のタンパク質が存在しないという問題です。

このような深刻な障害に直面して、多くの学生はおそらく別のプロジェクト、もしくは別の研究アドバイザーを探すでしょう。(笑)しかし、ニコールは当時非常に野心的に見えた計画を進めることに同意しました。必要な化学反応を行う自然発生のタンパク質がないため、関連する化学反応をRNAに対して行うタンパク質から始めて、実験室でAをGのように振る舞う塩基に変換するための独自のタンパク質を進化させることに決めました。

私たちは、数千万のタンパク質変異体を探索し、その必要な化学反応を行うことができる稀な変異体だけを生き残らせるダーウィンの自然淘汰システムを設定しました。最終的に、ここに示すタンパク質が得られました。これは、DNA内のAをGに類似した塩基に変換できる最初のタンパク質です。そして、このタンパク質を無効化されたCRISPRハサミ(青色で示す)に結合させた結果、2番目のベースエディターが作られました。これはAsをGsに変換し、最初のベースエディターで使用したのと同じ鎖切断戦略を使用して、細胞が編集されていないTをCに置き換えるように騙し、その切断された鎖を作り直すことで、A-T塩基対をG-C塩基対に変換することを完了します。

(拍手)

ありがとうございます。(拍手)アメリカの学術科学者として、拍手で中断されることには慣れていません。(笑)これらの最初の2つのベースエディターのクラスを開発したのは3年前と1年半前のことですが、その短期間でさえ、ベースエディティングは生物医学研究コミュニティによって広く使用されるようになりました。ベースエディターは、世界中の1,000人以上の研究者からのリクエストにより、6,000回以上送信されています。すでに100本の科学研究論文が発表され、細菌から植物、マウス、霊長類までの生物においてベースエディターが使用されています。

ベースエディターはまだ新しいため、人間の臨床試験にはまだ入っていませんが、科学者たちはベースエディターを動物で使用して、人間の遺伝性疾患を引き起こすポイントミューテーションを修正することで、目標に向けた重要なマイルストーンを達成しています。例えば、私の研究室の学生であるルーク・コブランとジョン・レビーが率いる共同チームは、最近、2番目のベースエディターをプロジェリアのマウスにウイルスを使って導入し、その病気を引き起こすTをCに戻し、DNA、RNA、タンパク質レベルでその影響を逆転させました。

ベースエディターは、チロシネミア、ベータサラセミア、筋ジストロフィー、フェニルケトン尿症、先天性難聴、心血管疾患の一種などの影響を動物で逆転させるためにも使用されています。これらのすべての場合において、疾患を引き起こす、または寄与するポイントミューテーションを直接修正することで行われています。植物では、ベースエディターを使用して、より良い作物につながる可能性のある個々のDNA文字の変化を導入しています。また、生物学者はベースエディターを使用して、癌などの疾患に関連する遺伝子の個々の文字の役割を調べています。

私が共同設立した2つの会社、ビーム・セラピューティクスとペアワイズ・プランツは、人間の遺伝性疾患を治療し、農業を改善するためにベースエディティングを使用しています。これらすべてのベースエディティングの応用は、過去3年以内に行われました。科学の歴史的なタイムスケールで見ると、一瞬の出来事です。ベースエディティングが遺伝性疾患を持つ患者の生活を改善するための完全な可能性を実現するには、さらなる作業が必要です。

これらの病気の多くは、臓器内の細胞のごく一部の変異を修正することによって治療可能であると考えられていますが、ベースエディターのような分子機械を人間の細胞に導入することは難しいことがあります。風邪を引き起こす分子の代わりにベースエディターを導入するために自然のウイルスを利用することは、成功裏に使用されている有望な配信戦略の一つです。すべての塩基対を別の塩基対に変換するための残りのすべての方法を実現し、細胞内のオフターゲット場所での不要な編集を最小限に抑える新しい分子機械を開発し続けることは非常に重要です。

そして、他の科学者、医師、倫理学者、政府と協力して、ベースエディティングが慎重に、安全に、倫理的に適用される可能性を最大

化することは重要な義務です。これらの課題にもかかわらず、5年前に世界中の研究者が実験室で進化させた分子機械を使用して、人間のゲノム内の特定の場所で個々の塩基対を別の塩基対に直接変換し、他の結果を最小限に抑えて効率的に行うことができると言われたならば、私は「どのSF小説を読んでいるのか」と尋ねたでしょう。

私たちが設計できるものを設計し、自分たちでできなかったものを進化させるために創造的であり、勇敢であった一群の学生たちのおかげで、ベースエディティングはそのSFのような夢をエキサイティングな新しい現実に変え始めました。子供たちに与える最も重要な贈り物は、30億のDNA文字だけでなく、それを保護し修復する手段でもあるかもしれません。

ありがとうございます。

(拍手)

ありがとうございます。

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